美国东部时间2024年11月12日，Vesalius Therapeutics，一家开创性平台以提供常见疾病突破性治疗方法的公司，宣布与GSK建立多靶点战略联盟，以发现和开发针对帕金森病以及另一个未公开的神经退行性疾病适应症的新治疗方法。Vesalius Therapeutics将利用其平台在帕金森病和一个额外的神经退行性疾病适应症中识别新的靶点，GSK将有选择权推进针对这些新靶点的项目。GSK还将从Vesalius Therapeutics获得一个以帕金森病为初步重点的临床前小分子项目的全球开发和商业化权利。
Vesalius Therapeutics，由Flagship Pioneering于2019年创立，正在重新定义常见疾病，以识别以前未被认可的患者群体，这些患者通过针对新靶点的治疗可能会有积极反应。公司使用大规模人类遗传学、基因组学、诱导多能干细胞（IPSC）模型和人工智能来揭示背后的生物学，并确定新疗法的最佳靶点。Vesalius Therapeutics的平台代表了一种革命性的常见疾病药物开发方法，推动创造新的治疗方法和范式，旨在提高药物开发过程的成功率。
“许多影响全球患者的疾病有一个单一的诊断，而实际上它们包括多种不同的疾病，每种疾病都有不同的生物学原因，”Vesalius Therapeutics执行主席兼临时首席执行官、Flagship Pioneering执行合伙人John Mendlein博士说。“Vesalius Therapeutics重新定义了我们对包括自身免疫疾病、糖尿病和神经疾病（包括但不限于帕金森病）在内的常见疾病的思考和治疗方法。”
Mendlein继续说：“帕金森病有着巨大的未满足需求，对于患者和他们的家庭来说，新的靶点的数量在过去六十年中变化很小，自从第一种L-多巴药物以来。我们与GSK的联盟的核心是我们共同的信念，即针对像帕金森病这样的常见疾病的病因是更快开发突破性药物并提高成功概率的关键。”
“我们与Vesalius Therapeutics的联盟强调了GSK在重大未满足需求领域发现和开发疾病改变性治疗的承诺，”GSK全球呼吸/免疫学研发高级副总裁、医学博士、哲学博士Kaivan Khavandi表示。“利用Vesalius Therapeutics平台理解这些神经退行性疾病的根本驱动因素，并选择最佳治疗靶点，强调了我们专注于利用先进技术识别和针对疾病的根本原因。”
“GSK为这一联盟带来了许多优势，包括其全球规模和人类遗传学方面的专业知识，”Flagship Pioneering高级合伙人兼首席商务发展官Amanda Kay博士点评到。“我们的战略联盟体现了结合一个开创性生物平台公司和一个创新制药公司的互补能力，以推进患者突破性治疗的巨大潜力。”
根据协议条款，GSK将负责推进Vesalius Therapeutics的临床前小分子项目，以帕金森病为初步重点，并有选择权推进在帕金森病和另一个神经退行性疾病适应症中识别的新靶点的项目。GSK将负责所有开发和商业化。Vesalius Therapeutics将获得8000万美元的预付款和股权支付，并有资格获得高达5.7亿美元的潜在临床前、开发和商业里程碑付款以及分层销售提成。此外，Vesalius Therapeutics有资格获得多靶点交易中每个新靶点的临床前、开发和商业里程碑付款和分层销售提成。每个新靶点的潜在总付款仍然未公开。
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