一款重磅药物的钱途，被 “性价比” 拦截

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上市了，但是……

2024年8月22日，卫材和渤建宣布，其合作产品Leqembi（通用名：Lecanemab）获得英国药品和保健品监管局（MHRA）的上市许可，被批准用于轻度认知障碍 /轻度痴呆的阿尔茨海默病成人患者（携带一个/不携带ApoE4基因）。

ApoE4基因是与阿尔茨海默病风险相关的一个遗传标记。携带一个ApoE4基因的个体被称为杂合子，而携带两个ApoE4基因的个体则被称为纯合子。相比于不携带此基因的个体，ApoE4基因携带者的患病风险更高。

关注阿尔茨海默病领域的读者应该知道，早在一个月前，Leqembi在欧盟上市遇阻，CHMP当时给出的回复是：认为其疗效不足以抵消该药物的严重不良事件风险，即认为该药临床获益小于风险。

而MHRA认为：该药物已满足适当的监管标准。 但考虑到ApoE4 纯合子患者出现症状、严重影像学成像和复发性 ARIA 事件的风险更高（纯合子组45%，杂合子组为 19%，非携带者为 13%），且获益水平相对也不确定。因此，建议治疗前应该进行APOE4基因检测。

随着MHRA批准Leqembi上市，英国成为欧洲第一个授权使用Leqembi的国家。

但一则由英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）发布的咨询指南草案，再次为这款AD新药的未来带来不确定性。

NICE为英国一独立组织，负责对医疗服务质量和效率提供指导和支持。其此次发布的公告指出，这款药的成本效益估计“远远高于NICE认为可以接受的NHS资源使用水平“。更直白而言，即认为这款药的疗效与其高昂的治疗费用不匹配，于患者而言性价比不高。

图片来源：NICE官网

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性价比：疗效+安全性+药价

同样因为考虑到药品对于患者而言的“性价比”，在今年7月29日时，NICE发布了“关于拒绝向 NHS 推荐 Enhertu 用于治疗晚期 HER2 低表达乳腺癌患者”的通告。

这是这款被业界称赞为最强ADC的抗癌药的在今年遇到的为数不多的“挫折”。

NICE对于Enhertu的拒绝，没有提及其疗效相关信息，更多是价格没有谈拢。在针对 Enhertu的拒绝通知中，NICE表示：只要制药商愿意将价格降低到使 Enhertu 对纳税人“物有所值”的水平，NICE 将根据其快速审查程序考虑其价格，并可能在几周内做出决定。

在其公告中，NICE特别指出，Enhertu是六年来NICE首次无法推荐的乳腺癌治疗方法，这打破了连续21次正面推荐乳腺癌治疗的历史。

NICE的推荐对于两款药在英国的推广使用极为重要。据悉，若能成功获得推荐，在英国将有 70000名成年人有资格接受Leqembi治疗，有约1000人有资格接受Enhertu治疗。

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药价，进退两难

疗效和安全性是一款药品上市的基础条件，通常情况下监管机构不会给制药商在这两方面进行迂回讨论的余地。药品价格是这三个条件中唯一一个制药商能够有点儿自由发挥空间的条件。

但如今，哪怕是在美国，药品价格也不再如昔日那般“自由”。

十多天前，美国首轮“医保”谈判价格公布，药品价格问题再次成为热点话题之一

据悉，在第一批经谈判的10种药品中，除一种外，所有药品标价都下调了至少 50%，价格直接腰斩。

其中，价格受打击最大的，包括默沙东的 Januvia 和诺和诺德的Fiasp ，两款药均为糖尿病用药。其中前者降价 79%，从每月 527 美元降至 113 美元；后者降价 76%，从每月 495 美元降至 119 美元。砍价水平与我国医保谈判不相上下。

美国此次药品价格谈判是《通胀削减法案》（IRA）的一部分，2022年时拜登政府签署此文件。法案中关于医疗部分的改革，旨在降低美国医疗保健支出。

该法案自提出时，就受到制药业强烈反对，一部分反对该法案的声音表示：价格管制将直接影响药企研发资金的投入。