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去年，FDA不顾专家咨询委员会的反对意见，批准了Biogen的阿尔兹海默病药物Aduhelm，除了引来无数非议，也让「外周和中枢神经系统药物咨询委员会(PCNSDAC)」火了一把，直接导致3名专家的辞职。
今天晚上，FDA又将召开PCNSDAC会议，讨论另一款药物：Amylyx的AMX0035。针对患者群体为：肌萎缩侧索硬化（ALS），也就是俗称的“渐冻症”。
ALS无论是在中国还是在欧美，都有极为迫切的需求，是标准的“未被满足的临床需要”。2014年美国波士顿学院前棒球选手发起的“冰桶挑战”，几个月的时间风靡全球，也唤醒了大众对该疾病的广泛关注。
但是目前AMX0035的疗效证据尚不够充分，仅在治疗24周（非1年）的随机、安慰剂对照研究中，存在统计学意义，同时有胃肠道风险的增加。
所以FDA本来倾向于不接受申请。
但是美国ALS的患者协会得知了这项研究后，发出了强烈的声音，递交了5万人的请愿书，要求加速该治疗方法的批准，FDA也做出了积极回应（有Aduhelm那味儿了），进一步说明了临床需求。
今年1月，Amylyx递交了AMX0035的上市申请，今晚10点FDA将召开PCNSDAC会议，讨论该研究能否支持：AMX0035治疗ALS的有效性。（会议资料附在文末）
这场会议对于如何理解FDA对于「药物开发和审评决定的考量」有很大的意义，尤其是对于中国从事罕见病药物研发的企业，更有参考价值。
那么，药时代是否要对本次会议进行直播呢？
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附：会议资料
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