AAV基因治疗遇挫：Biogen眼病基因疗法2/3期临床试验失败

撰文 | 王聪

X-连锁视网膜色素变性（XLRP），是一种非常罕见的X连锁隐性遗传疾病，由于男性仅有一个X染色体，因此该疾病主要患者为男性，每每10万人中大约有2-4名男性患病，通常是由RPGR基因突变引起，患者视网膜感光细胞退化，视网膜色素沉积并逐渐累积，最终在40岁左右完全失明。

近日，渤健（Biogen）宣布其代号为XIRIUS的治疗X-连锁视网膜色素变性的II/III期临床试验未能改善患者视力，试验失败。

该基因疗法使用AAV8作为递送载体，通过视网膜下注射，将正确版本的RPGR基因递送至视网膜，替换突变基因，表达RPGR蛋白，从而减缓或阻止X-连锁视网膜色素变性患者视力的进一步丧失。

渤健此前曾对该基因疗法寄予厚望，希望能一次治疗解决X-连锁视网膜色素变性问题，然后，在这项II/III期临床试验中，与安慰剂相比，接受基因疗法12个月后的患者的视力并没有明显改善。

该基因疗法来自渤健的一次巨额收购，2019年渤健斥资8.77亿美元收购了眼病基因疗法公司 Nightstar Therapeutics，收购后渤健获得了其两项眼病基因疗法，其中一项就是本文中讨论的治疗X-连锁视网膜色素变性的基因疗法，另一项是治疗无脉络膜症的基因疗法。

此次临床试验的失败，对渤健而言是一个不小的打击，既是对其此前巨额收购的打击，也可能会动摇其在基因治疗方面的信息。

眼科是基因治疗非常好的切入点，因为眼球是一个相对封闭的免疫豁免区域，且口服皮质类固醇可以控制治疗时许多炎症的发生，同时眼科疾病治疗时注射的产品量很少，生产负担相对较小。因此，眼病基因治疗成为基因治疗的一个热门领域。

在国外有 Spark、GenSight、Editas、AGTC等公司，在国内则有纽福斯、中因生物等聚焦于眼病基因治疗。

参考资料：
https://www.biogen.com/en_us/pipeline.html

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