​FDA受理默沙东HIF-2α抑制剂belzutifan的新药申请,并授予优先审评资格

原文始发于微信公众号(药时代):​FDA受理默沙东HIF-2α抑制剂belzutifan的新药申请,并授予优先审评资格

​FDA受理默沙东HIF-2α抑制剂belzutifan的新药申请,并授予优先审评资格

​FDA受理默沙东HIF-2α抑制剂belzutifan的新药申请,并授予优先审评资格

​FDA受理默沙东HIF-2α抑制剂belzutifan的新药申请,并授予优先审评资格

关键词:默沙东;HIF-2α抑制剂;belzutifan;FDA

日前默沙东宣布FDA已经受理其HIF-2α抑制剂belzutifan治疗不需要立即手术的、von Hippel-Lindau(VHL)病相关性肾细胞癌(RCC)的新药申请(NDA),同时授予该申请优先审查资格,PDUFA日期为2021年9月15日。
VHL综合征是一种常染色体显性遗传病,可表现为视网膜、脑干、小脑或脊髓的血管母细胞瘤,或嗜铬细胞瘤、肾囊肿或肾细胞癌、胰腺囊肿等腹腔脏器病变,特点是VHL基因的胚系失活突变和HIF-2α转录因子的组成性激活,从而驱动肿瘤的生长。癌症是VHL综合征患者的主要死亡原因之一,目前患者的治疗选择有限,还没有批准的系统性治疗方案,迫切需要新疗法。
Belzutifan(MK-6482,原名PT2977)是Petolon Therapeutics开发的一款HIF-2α抑制剂,通过阻断HIF-2α和 HIF-1β的异二聚体化,来阻断细胞生长、增殖以及阻止异常血管形成。HIF,即缺氧诱导因子,是肾细胞癌(RCC)的关键致癌驱动因子,而VHL是一种肿瘤抑制蛋白,其失活可异常激活癌症患者体内的缺氧诱导因子(HIF-2α)蛋白。2019年5月,默沙东以22亿美元的高价收购Petolon Therapeutics获得belzutifan。值得一提的是,该药曾被FDA授予治疗VHL的孤儿药资格认定,以及治疗VHL病相关肾细胞癌的突破性疗法认定。

2020年7月,belzutifan被FDA授予此次,belzutifan的NDA是基于2期研究(NCT03401788)的积极数据。该研究旨在评估MK-6482对初治VHL相关性肾细胞癌患者的疗效与安全性,主要终点为独立中央审查委员会评估的客观缓解率(ORR),次要终点包括非肾细胞癌病变的客观缓解率(ORR)、肾细胞癌和非肾细胞癌病变的反应时间(DOR)和安全性。
该研究共入组61例患者,除肾脏肿瘤外,这些患者均有胰腺病变,43例有脑部血管母细胞瘤,16例有视网膜病变。研究中,患者每日口服一次120mg MK-6482。结果显示:在中位随访时间为68.7周时,91.8%(56例)患者的靶病灶至少有一定程度的减小;中位持续反应时间(DOR)尚未达到;52周无进展生存率(PFS)为98.3%。
安全性方面,61例患者中有60例至少有1件治疗相关不良事件(TRAE),最常见的不良反应为1/2级贫血(83.6%),8例(13.1%)患者有3级不良反应,未出现4/5级的不良反应。
此外,今年2月份,MK-6482单药治疗透明细胞癌(ccRCC)Ⅰ/Ⅱ期研究的最新随访结果,以及MK-6482联合卡博替尼治疗ccRCC的Ⅱ期研究数据亮相2021年ASCO GU大会。Ⅰ/Ⅱ期研究的最新随访结果显示:MK-6482单药治疗具有良好的安全性和抗肿瘤活性,且在所有IMDC风险组的ccRCC患者中仍然具有良好的耐受性。MK-6482联合卡博替尼治疗ccRCC的Ⅱ期研究结果显示:该组合疗法在转移性ccRCC患者的后线治疗中显示出了良好的抗肿瘤活性。

在国内,belzutifan进展相对较慢,其临床试验申请已于2021年2月被CDE受理。期待belzutifan可以早日获批,造福VHL病相关性RCC患者。

参考资料:

​FDA受理默沙东HIF-2α抑制剂belzutifan的新药申请,并授予优先审评资格
END
版权声明/免责声明
本文为投稿作品,仅供感兴趣的个人谨慎参考,非商用,非医用、非投资用。
欢迎朋友们批评指正!衷心感谢!
文中图片取自网络,根据CC0协议使用,版权归拥有者。
任何问题,请与我们联系。衷心感谢!

​FDA受理默沙东HIF-2α抑制剂belzutifan的新药申请,并授予优先审评资格

​FDA受理默沙东HIF-2α抑制剂belzutifan的新药申请,并授予优先审评资格
​FDA受理默沙东HIF-2α抑制剂belzutifan的新药申请,并授予优先审评资格

作者专栏

​FDA受理默沙东HIF-2α抑制剂belzutifan的新药申请,并授予优先审评资格
​FDA受理默沙东HIF-2α抑制剂belzutifan的新药申请,并授予优先审评资格
​FDA受理默沙东HIF-2α抑制剂belzutifan的新药申请,并授予优先审评资格
​FDA受理默沙东HIF-2α抑制剂belzutifan的新药申请,并授予优先审评资格
​FDA受理默沙东HIF-2α抑制剂belzutifan的新药申请,并授予优先审评资格

推荐阅读

​FDA受理默沙东HIF-2α抑制剂belzutifan的新药申请,并授予优先审评资格
​FDA受理默沙东HIF-2α抑制剂belzutifan的新药申请,并授予优先审评资格
​FDA受理默沙东HIF-2α抑制剂belzutifan的新药申请,并授予优先审评资格

​FDA受理默沙东HIF-2α抑制剂belzutifan的新药申请,并授予优先审评资格

药时代,聚焦新药研发,荟萃行业精华,分享交流合作,共筑健康天下!

​FDA受理默沙东HIF-2α抑制剂belzutifan的新药申请,并授予优先审评资格​FDA受理默沙东HIF-2α抑制剂belzutifan的新药申请,并授予优先审评资格点击这里,欣赏更多精彩内容!

发布者:药时代,转载请首先联系contact@drugtimes.cn获得授权

分享本页
返回顶部