原文始发于微信公众号（药时代）：喜讯！NASH领域突破性进展！Intercept宣布关键性3期临床积极结果
2019年2月19日，Intercept Pharmaceuticals，Inc.（ICPT），一家专注于治疗进展性非病毒性肝病的新疗法的开发和商业化的生物制药公司，公布了其关键性3期试验的积极结果，该试验，代号REGENERATE，研究其在研新药奥贝胆酸（obeticholic acid，OCA）治疗非酒精性脂肪性肝炎（nonalcoholic steatohepatitis，NASH）引起的肝纤维化患者。主要疗效方面，计划的18个月中期分析显示，每日一次25 mg OCA达到纤维化改善的主要终点（≥1级），具有统计学意义，没有NASH恶化（与安慰剂相比，p = 0.0002）。
REGENERATE 18个月疗效数据中期分析
在主要疗效分析中，与安慰剂相比，OCA治疗组中更大比例的患者达到了NASH消退的主要终点而没有肝纤维化恶化，但没有达到统计学显著性。根据公司与美国食品药品监督管理局（FDA）达成的共识，为了满足主要目标，该研究需要至少达到两个主要终点之一。
“我们很高兴报告针对NASH患者的第一个注册性3期研究的阳性结果，NASH是一种毁灭性疾病，有可能成为未来几年肝移植的主要原因，” Intercept总裁兼首席执行官Mark Pruzanski医学博士表示。“REGENERATE顶线数据支持了我们的信念，即OCA有望成为针对NASH导致的肝纤维化患者的首个获得批准的药物。我们非常感谢患者、研究人员和项目团队，他们的努力帮助我们向目标又挺进了一步，我们的目标就是提供急需的治疗方案，解决这一巨大的未满足的医疗需求。”
根据这些结果，Intercept打算在2019年下半年在美国和欧洲提出上市申请批准。目前，NASH导致的纤维化的研究领域中，OCA仍然是唯一一个获得FDA突破性疗法认定的在研药物。公司计划在欧洲肝脏研究协会2019国际肝脏大会上公布结果。
“由于NASH导致的显著纤维化的患者发生严重肝脏相关并发症的风险最大，如肝功能衰竭和死亡，纤维化被认为是该人群肝脏相关死亡率的最强预测因子，”REGENERATE指导委员会主席、弗吉尼亚联邦大学医学教授Zobair M. Younossi医学博士评论道。“这些结果令我备受鼓舞，它们证明了OCA能够显著改善晚期疾病患者的纤维化。作为首个成功的NASH关键性试验，REGENERATE是肝脏领域的一项重要进展。“
截止发稿之日，REGENERATE是针对NASH引起的肝纤维化患者的首个和最大规模的成功的关键性3期研究。
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参考资料：
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Intercept Announces Positive Topline Results from Pivotal Phase 3 REGENERATE Study of Obeticholic Acid in Patients with Liver Fibrosis Due to NASH
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