CRISPR

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全国首例！邦耀生物攻克了β0/β0型地贫难关，其基因编辑疗法在临床试验取得重大进展

基因治疗地贫患者走向健康的新航道在已知的6000多种遗传病中，目前只有大约5%的疾病可以通过小分子药物或酶替代疗法进行治疗，超过95%的遗传疾病无有…

2020年7月22日
原创作品

CRISPR先驱Jennifer Doudna发现超小型CRISPR酶—CasΦ(Cas12j)，这是否将引领另一场技术革新？

科学家率先在细菌中发现了CRISPR-Cas系统，它是细菌对噬菌体的一种天然免疫防御机制。但《Nature》最近发布了一项令人惊讶的研究，该研究表明一些巨大的噬菌体本身也有针对竞争…

2020年7月19日
原创作品

关注：“希望之光”——CRISPR技术

2020年4月17日早晨，“STAT”网站发布了一篇新闻报道，该报道指出科学家正在测试将CRISPR技术应用于新冠肺炎的快速检测。（官网截图）作为近几年大热的一个全新的基因…

2020年4月26日

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硕迪生物口服GLP-1小分子新药数据亮眼，股价单日暴单日暴涨102%！
2025年12月9日
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硕迪生物（Structure Therapeutics）于2025年12月8日公布其口服小分子GLP-1受体激动剂aleniglipron（GSBR-1290）的Ⅱb期临床试验数据，结果显示该药物在肥胖治疗领域展现出显著疗效与差异化优势。核心试验ACCESS中，120 mg剂量组36周安慰剂校准后平均减重达11.3%（27.3磅），70%受试者减重超10%，且未观察到减重平台效应。更高剂量的探索性试验ACCESS II中，240 mg组减重幅度进一步提升至15.3%（35.5磅）。

差异化优势凸显
与当前主流GLP-1类药物相比，aleniglipron展现出三重突破性特征：其一，作为非肽类小分子药物，其口服给药方式突破注射剂型的患者依从性瓶颈；其二，采用”阶梯式剂量递增”策略（2.5 mg起始）的开放标签扩展试验显示，治疗相关不良事件停药率降为零，显著优于同类药物10%-21%的停药率；其三，药代动力学数据显示剂量可扩展至240 mg，为疗效优化提供空间。

商业化前景广阔
分析师指出，该药物在血压控制（收缩压降低6.4-7.5 mmHg）和糖化血红蛋白改善（-0.28%至-0.37%）方面的协同效应，使其具备拓展代谢综合征全病程管理的潜力。公司计划2026年下半年启动Ⅲ期临床试验，现有7.99亿美元现金储备可充分支持研发推进。

行业影响深远
此次数据公布引发资本市场强烈反响，硕迪生物股价单日暴涨102%，市值突破42亿美元。Leerink等机构评价其为”潜在同类最佳疗法”，其成功或将重塑口服代谢疾病药物的竞争格局，为小分子创新药开发树立新标杆。
恒瑞医药迎来重磅高管，来自礼来！
2025年12月4日
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恒瑞医药（600276.SH）于2025年12月3日发布重磅人事任命公告，宣布聘任国际制药巨头礼来前高管朱国新博士担任公司高级副总裁。这一任命标志着中国创新药龙头企业在全球化战略和研发体系升级上的关键布局。
跨国药企领袖空降
朱国新博士拥有超过30年的全球药物研发管理经验，其职业轨迹贯穿中美两大医药市场。在礼来任职期间，他作为新药研发中心副总裁，主导了100余个小分子临床候选药物的全流程开发，并深度参与抗体、siRNA等前沿技术领域的战略决策。值得注意的是，其主导项目覆盖糖尿病、肥胖症、肿瘤等当前全球研发热点领域，与恒瑞医药重点布局的代谢疾病和抗肿瘤管线高度契合。
学术与产业双料权威
公开资料显示，朱国新本科毕业于浙江大学，在中国科学院上海有机化学研究所获得博士学位，后赴美国宾夕法尼亚州立大学完成博士后研究。这种横跨中美顶尖学术机构的科研背景，使其兼具对基础研究与产业转化的深刻理解。在礼来期间，他创新性地建立了跨职能研发协作机制，推动多个First-in-class药物进入临床阶段。
本土药企国际化新里程
分析人士指出，此次人事变动折射出恒瑞医药的三大战略意图：一是强化小分子药物领域的传统优势；二是加速生物药与创新技术平台布局；三是通过引进具有全球视野的高管团队，推动研发体系与国际标准接轨。朱国新在礼来主导的外部合作战略经验，或将助力恒瑞医药拓展海外研发合作网络。
在当前中国创新药行业转型升级的关键期，朱国新的加盟不仅为恒瑞带来国际顶级药企的管理方法论，其丰富的跨国项目经验更有望提升企业全球化临床开发能力。这一人事布局或将重塑国内创新药产业的高端人才竞争格局。
百利天恒、恒瑞、正大天晴同步全力推进HER2 ADC创新药！
2025年12月1日
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2025年12月1日，药时代讯，ESMO Asia 2025常规摘要上线之际，三家中国药企的HER2 ADC管线同步更新，覆盖乳腺癌、胆道癌、肺癌及给药方式革新，显示本土创新进入多线并进的高频阶段。

百利天恒BL-M07D1则把火力投向HER2突变NSCLC。在50例接受4.4 mg/kg的经治患者中，ORR 62%，cORR 54%，6个月DoR率95.7%，6个月PFS率90.7%，mPFS与mDoR均未达到。毒性以血液学为主，停药率仅3.4%，未观察到ILD。研究者认为其具备“best-in-class”潜力，下一步将扩展至前线及联合队列。

恒瑞医药SHR-A1811的亮点来自剂型革新。11月28日，公司登记皮下注射版一期试验，计划入组107例晚期实体瘤，设4.8、6.4、8.0 mg/kg三个剂量组，头对头比较静脉4.8 mg/kg。主要终点为给药后21天PK与安全性，次要终点包括免疫原性及一年疗效。若成功，将把单次输注时间从1—2小时压缩至数分钟，为门诊居家治疗打开空间；同时继续验证高剂量强度能否在保持安全性的前提下提升疗效。

正大天晴TQB2102率先在胆道癌（BTC）给出剂量答案。这项多中心1b期试验共入组44例既往≥2线失败的HER2阳性晚期BTC，7.5 mg/kg组ORR 59.3%、DCR 100%、中位PFS 9.7个月，6.0 mg/kg组相应数据为18.2%、63.6%、2.6个月。即使曾暴露于曲妥珠单抗、帕妥珠单抗或DS-8201的患者，ORR仍达28.6%。≥3级血液学毒性可控，未出现死亡事件。公司已确定RP2D为7.5 mg/kg Q3W，并启动II期注册研究。

从分子设计到临床定位，三家策略各异：正大天晴用双表位抗体拉高响应深度，百利天恒以新型TOPO1抑制剂争取差异化窗口，恒瑞则借皮下递送抢占用药便利制高点。随着BTC、NSCLC等适应证数据成熟，国产HER2 ADC有望在2026年前后迎来密集上市潮，改写实体瘤后线格局。

药时代将持续跟踪报道，敬请关注！
全球第八款siRNA药物获批
2025年11月26日
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2025年11月18日，Arrowhead Pharmaceuticals发布公告，宣布美国FDA批准研发的Plozasiran（普乐司兰钠）上市，成为全球第八款siRNA药物，专用于治疗罕见病家族性乳糜微粒血症（FCS）。该药物通过靶向降解ApoC-III mRNA实现强效降脂，每季度皮下注射一次即可维持疗效，为FCS患者提供突破性治疗方案。
技术突破
创新机制：Plozasiran采用专有TRiM™平台，通过GalNAc配体精准递送siRNA至肝脏，使血清甘油三酯中位数降低80%，疗效显著优于传统疗法。
长效优势：相较于需频繁注射的蛋白类药物，其3个月一次的给药周期大幅提升患者依从性，皮下注射设计支持家庭自主用药。
安全验证：关键Ⅲ期试验显示，治疗组未出现严重不良反应，且无免疫原性报告，12个月随访数据证实长期安全性。
临床价值
FCS患者因遗传缺陷导致甘油三酯水平超880mg/dL，传统治疗依赖极端低脂饮食（每日≤20g脂肪）。Plozasiran的获批使这类患者首次获得药物干预手段，胰腺炎等并发症风险预计降低70%。FDA此前已授予其快速通道、突破性疗法和孤儿药三重认定，凸显临床需求迫切性。
行业影响
市场格局：继Inclisiran后，Plozasiran成为第二款降脂siRNA药物，其成功推动ANGPTL3、Lp(a)等新靶点研发，目前全球至少6款同类药物进入临床。
技术迭代：该药物采用硫代磷酸酯等7项化学修饰，半衰期延长至3-4小时，为核酸药物递送技术提供新范式。
经济效应：分析师预测其年治疗费用将控制在3-5万美元，较基因疗法更具可及性，2030年销售额或达12亿美元。
随着Plozasiran上市，siRNA药物已覆盖神经病变、血友病等8大领域，标志着RNA干扰技术正式进入慢性病治疗主流赛道。Arrowhead公司同步推进的NASH（非酒精性脂肪肝炎）适应症研究，将进一步拓展代谢疾病治疗边界。
礼来启动全球首款小分子GLP-1受体激动剂Orforglipron针对心血管疾病的大规模三期临床试验
2025年11月24日
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2025年11月21日，礼来制药宣布启动全球首款小分子GLP-1受体激动剂Orforglipron针对心血管疾病的大规模三期临床试验ATTAIN-Outcomes。这项具有里程碑意义的研究计划纳入7140例动脉粥样硬化（ASCVD）和/或慢性肾脏病（CKD）患者，通过五年随访验证其对主要不良心血管事件（MACE）的预防效果，预计2031年完成数据收集。
核心突破
多适应症布局：Orforglipron已累计启动13项三期临床，覆盖糖尿病、肥胖、睡眠呼吸暂停等8大领域，此次心血管试验为规模最大、随访周期最长的关键研究
技术优势：作为口服小分子药物，其生产成本较注射型多肽GLP-1降低50%以上，且日服一次的设计显著提升患者依从性
差异化定位：虽减重效果略逊于替尔泊肽，但在慢性病管理领域展现独特潜力，尤其适合需长期用药的心肾共病患者
行业影响
礼来研发负责人透露，该试验设计采用”心血管事件+肾功能恶化”复合终点，由梅奥诊所心血管专家领衔的独立委员会监督。若成功，或将重塑GLP-1药物市场格局——目前全球约3.2亿ASCVD患者中，仅15%接受GLP-1治疗，口服剂型有望将渗透率提升至40%以上。
未来展望
分析师指出，Orforglipron的定价策略可能较现有GLP-1注射剂低30%-40%，配合医保覆盖，2030年销售额或突破80亿美元。其成功将推动小分子代谢药物研发热潮，目前已有辉瑞、诺华等6家药企跟进同类管线。礼来同步布局的骨关节炎、外周动脉疾病等适应症，进一步拓展了代谢药物的治疗边界。

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