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药时代编译

谈笑风生！上任100天！FDA新掌门Makary局长（马局长）发文总结 | 视频+直播

正文共：3530字 4图预计阅读时间： 6分钟 2025年4月1日，马蒂·马卡里（Marty Makary）博士在白宫宣誓就职，正式成为美国食品药品监督管理局（FDA）第27任局…

2025年7月14日
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默沙东启动“月服一次”HIV预防片全球Ⅲ期试验，撒哈拉以南非洲项目同步推进
2025年7月15日
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2025年7月14日，默沙东宣布启动代号 EXPrESSIVE 的Ⅲ期项目，评估每月口服一次的核苷类逆转录酶易位抑制剂 MK-8527 在 HIV 暴露前预防（PrEP）中的安全性和有效性。首批两项试验计划下月起招募：EXPrESSIVE-11 针对高风险人群，EXPrESSIVE-10 与盖茨基金会合作，面向撒哈拉以南非洲女性及青春期女孩。该决策基于 350 人Ⅱ期研究的积极数据，显示 3–12 mg 各剂量组耐受性与安慰剂相似，药代动力学支持每月给药。若顺利，MK-8527 将成为首款“月服”口服 PrEP 选择，显著降低用药频次、提高依从性。
诺华“天价”基因疗法 Zolgensma 在华冲刺上市，一针 1400 万元或成 SMA 患儿新希望
2025年7月15日
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7 月 14 日，国家药监局药审中心公示拟将诺华鞘内注射型 Zolgensma（OAV101）纳入优先审评，适应症为≥6 月龄 5q 型脊髓性肌萎缩症（SMA）。该药 2019 年获 FDA 批准，单次静脉给药即可持续表达 SMN 蛋白，定价 210 万美元（约 1495 万元人民币）。其全球Ⅲ期 STEER 研究中国部分于 2022 年启动，2024 年 12 月宣布达到主要终点，显示未治疗的 2～18 岁 2 型 SMA 患者运动功能显著改善，安全性与对照组相当。若顺利获批，Zolgensma 将成为国内首款 SMA 基因疗法，亦为目前全球最贵药物之一。
【监管政策】FDA考虑对愿意降低药品成本的公司进行优先审查
2025年7月15日
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据彭博社报道，近日Marty Makary 表示，“我们可以为承诺在美国和其他类似发达国家之间平衡其产品价格的公司发放国家优先审查券”。我们希望激励市场上的良好行为。
艾伯维19亿美元押注三抗ISB 2001：CD3/CD38/BCMA三靶TCE挺进骨髓瘤与自免
2025年7月14日
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7月10日，艾伯维与瑞士IGI Therapeutics达成总额19.25亿美元交易：先付7亿美元获得三特异性抗体ISB 2001（CD3×CD38×BCMA）在全球主要市场的独家权益，后续里程碑最高12.25亿美元。ISB 2001采用IGI BEAT®平台构建，已在复发/难治多发性骨髓瘤Ⅰ期临床中显示≥50 µg/kg剂量下ORR 79%、CR/sCR 30%，获FDA孤儿药及快速通道资格。艾伯维计划将其扩展至自身免疫适应症，并借此巩固血液瘤管线优势。伴随此次落子，三抗赛道热度陡升，国内信达、齐鲁、先声等十余款同机制候选药已推进至临床Ⅰ-Ⅲ期。
6小时制备、免化疗清淋——上海细胞治疗集团三靶闪 CAR-T 淋巴瘤首获100%缓解
2025年7月14日
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7月11日，上海细胞治疗集团发布其全球首创三靶点闪 CAR-T（BZE2204）早期临床数据：8例复发/难治非霍奇淋巴瘤中，7例完全缓解、1例部分缓解，客观缓解率100%，完全缓解率87.5%。其中3例采用无化疗清淋方案（JL-闪 CAR-T）的难治弥漫大B细胞淋巴瘤患者亦全部达到完全缓解，且未见≥3级血液毒性、感染、细胞因子风暴或神经毒性。BZE2204同时实现两项突破：制备周期由传统的9–11天压缩至6小时；通过自主研发的JL转座酶系统将CD19/CD22/BCMA三靶点一次性导入T细胞，可在体内高效扩增，无需化疗预处理即可起效。该结果直击长周期、高毒性及高成本三大瓶颈，为血液肿瘤门诊化、即时化治疗提供可行路径。

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