2026年9月4日，诺华公布Lp(a) ASO新药Pelacarsen治疗心血管疾病（CVD）的三期临床Lp(a)HORIZON顶线数据，结果显示该药虽显著降低Lp(a)水平，但未达到减少心血管事件的主要临床终点，试验宣告失败。
该试验被视为探索Lp(a)降低与心血管获益因果关系的首个先驱性三期临床，其失败意味着Lp(a)靶点的药物开发路径面临重新评估。受此消息冲击，诺华盘后股价下跌5%，合作伙伴Ionis跌幅达9%。
Lp(a)是PCSK9之后降脂领域最热门靶点之一，多款小核酸药物和小分子已进入三期临床。其中礼来/Dicerna的Lepodisiran降Lp(a)效果更优（降幅超90%，6个月给药一次），被视为后续竞争焦点。分析指出，Pelacarsen的失败意味着短期内Lp(a)类药物难以使用替代终点，必须直接证明心血管风险获益，国内多家药企的相关管线也面临不确定性。
