2025年8月29日,赛诺菲宣布美国FDA批准其口服BTK抑制剂Wayrilz(rilzabrutinib)上市,用于治疗对先前治疗反应不足的持续性或慢性免疫性血小板减少症(ITP)成年人。这一批准基于关键3期LUNA 3临床研究,Wayrilz在提高血小板计数和改善ITP症状方面表现优异。赛诺菲预计Wayrilz销售峰值可达20~50亿欧元。Wayrilz通过多免疫调节作用,靶向免疫系统不同途径,解决ITP根本原因。在LUNA 3研究中,Wayrilz组64%的患者在12周时达到血小板计数反应,显著高于安慰剂组的32%。此外,Wayrilz还显示出更快的首次血小板反应时间和更长的反应持续时间。