FDA批准小分子新药,双重作用机制让广泛患者获益

2025年7月29日,PTC Therapeutics宣布,美国FDA已批准Sephience(sepiapterin)用于治疗儿童和成人苯丙酮尿症(PKU)患者。此次批准适应症范围广泛,适用于1个月及以上、对sepiapterin有应答的成人和儿童高苯丙氨酸血症(HPA)患者。Sephience近期也已获得欧盟委员会的上市批准

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