7 月 14 日，国家药监局药审中心公示拟将诺华鞘内注射型 Zolgensma（OAV101）纳入优先审评，适应症为≥6 月龄 5q 型脊髓性肌萎缩症（SMA）。该药 2019 年获 FDA 批准，单次静脉给药即可持续表达 SMN 蛋白，定价 210 万美元（约 1495 万元人民币）。其全球Ⅲ期 STEER 研究中国部分于 2022 年启动，2024 年 12 月宣布达到主要终点，显示未治疗的 2～18 岁 2 型 SMA 患者运动功能显著改善，安全性与对照组相当。若顺利获批，Zolgensma 将成为国内首款 SMA 基因疗法，亦为目前全球最贵药物之一。
