【研发进展】听觉能力提升 145%!一款双 AAV 基因疗法公布 1/2 期积极数据,针对先天性耳聋患儿

当地时间2025年7月1日,Sensorion 宣布,其在研基因疗法 SENS-501在治疗 OTOF(耳铁蛋白)基因突变相关先天性耳聋的1/2期临床试验中取得初步的积极数据。
第一队列结果显示,该疗法在婴幼儿患者中安全耐受性良好,且一名11个月大的婴儿在接受最低剂量治疗仅3个月后,就表现出显著的听力改善。

上一篇:

下一篇:

公众号
公众号
分享本页
返回顶部