当地时间2025年6月30日，美国生物技术公司Neurogene宣布其雷特综合征基因疗法NGN-401的Embolden™关键性（注册性）临床试验设计方案已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的书面同意。这一重大进展标志着NGN-401向着最终获批上市的目标迈出了决定性的一步。Neurogene公司将继续为关键性试验的启动做准备。
当地时间2025年6月30日，美国生物技术公司Neurogene宣布其雷特综合征基因疗法NGN-401的Embolden™关键性（注册性）临床试验设计方案已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的书面同意。这一重大进展标志着NGN-401向着最终获批上市的目标迈出了决定性的一步。Neurogene公司将继续为关键性试验的启动做准备。
