全球首款！又一罕见病实现口服治疗

2025年7月8日 13:22 • 药时代汇编 • 阅读 105

延迟三周，罕见病新药终于获批！

2025年6月13日，KalVista Pharmaceuticals宣布FDA推迟了对其遗传性血管性水肿（HAE）口服药物sebetralstat的审批决定，理由竟是“工作量大和资源有限”。

2025年7月7日，FDA批准KalVista旗下Sebetralstat（商品名：Ekterly）上市，用于治疗≥12岁患者HAE的急性发作。

此前，HAE急性发作的急救治疗主要依赖注射或静脉输注药物，如赛诺菲的达那唑、CSL的Berinert等，但这类药物存在给药方式操作不便、需要特定储存条件等临床痛点，一定程度上影响了患者的依从性。

Sebetralstat的获批，标志着HAE按需治疗进入“口服时代”。受此消息影响，KalVista股价盘后大涨25.71%。

HAE是一种罕见遗传病，为常染色体显性遗传，由缓激肽介导的血管性水肿，主要由C1酯酶抑制物 (C1-INH) 编码基因SERPING1 突变导致C1-INH水平降低或功能缺陷导致。

而Sebetralstat作为一款新型口服血浆激肽释放酶抑制剂，旨在通过抑制因C1INH突变导致的PKK-激肽系统过度激活来减少全身组织肿胀的发生，进而实现对HAE治疗。

本次获批，是基于sebetralstat关键III期KONFIDENT研究数据，结果显示，300mg和600mg剂量的症状缓解时间均显著快于安慰剂，两组中位时间分别为1.61小时和1.79小时。

对此，KalVista计划在美国和欧洲市场自主推广sebetralstat。同时，公司已于今年4月与日本Kaken制药达成授权协议，后者将负责sebetralstat在日本的商业化。

定价方面，KalVista此前曾表示，sebetralstat的定价可能会略高于Firazyr，后者是最常用的按需治疗药物，每支售价1.1万美元。

总而言之，Sebetralstat的成功获批，重塑了HAE急性发作的治疗标准，从“延迟治疗”向“即时干预”转变。

参考资料：

1.KalVista公司官网

3.其他公开资料

图片来源：公司官网

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