药明直播间 | DNA-ZIPPER——靶向RNA小分子化合物的筛选新策略&临床方案设计中估计目标的医学考量

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苗头化合物系列(十二)

DNA-ZIPPER——靶向RNA小分子化合物的筛选新策略

 

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随着科研界对疾病机理的深入探究,RNA这一曾经的“非主流”靶点,已经蜕变为药靶界当红小生,吸引了大量的关注和投入。如何高效地筛选出结构新颖、特异性强的靶向RNA的小分子化合物,成为现阶段科研人员们寻求创新的技术突破口。
凭借灵活的筛选逻辑和上亿的筛选通量,DNA编码化合物库(DEL)技术在一众筛选方法中脱颖而出,在靶向RNA的小分子化合物发现上的取得一系列进展。其中,从海量RNA-DNA结合信号中分辨出真正的RNA-小分子结合信号,是DEL技术应用于RNA靶点筛选的关键所在。
为解决传统DEL筛选方法中DNA标签与RNA靶点间的互作对筛选结果的干扰,药明康德HitS团队创造性提出“DNA-ZIPPER”策略,并开发出一套适配RNA靶点的生物信息学分析工具和定制化DEL标签设计。研究结果显示,这种策略巧妙灵活地保护了RNA环状区域的结合口袋,既解决了RNA-DNA强相互作用,又保留了小分子化合物与RNA环状区域结合的可能性,筛选假阳性也随之减少,加速靶向RNA的小分子药物发现。有望大幅提升药物研发的效率。 
5月31日下午3点药明康德HitS事业部主任、中国研发中心负责人苏文姬博士,以及DEL研发项目负责人马钟尧博士做客药明直播间,与大家分享如何用自创新策略“DNA-ZIPPER”筛选靶向RNA小分子化合物,并通过真实案例进行深度解读。欢迎大家的参与!

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主题:DNA-ZIPPER——靶向RNA小分子化合物的筛选新策略

主讲人:

苏文姬 博士  药明康德HitS事业部主任,中国研发中心负责人

马钟尧 博士 药明康德HitS事业部,DEL研发项目负责人

时间:2022年5月31日,15:00 – 16:00

苏文姬 博士

 

苏文姬博士拥有香港科技大学生物化学学士学位,美国埃默里大学生物化学,细胞及发育生物学博士学位,从事细胞间相互作用和信号通路等方向的研究。之后就职于葛兰素史克(GSK)中国研发中心。2017年加入药明康德,负责DNA编码化合物库技术(DEL)平台的开发,建设并发展DEL生物平台,负责DELopen和DELight试剂盒的设计和研发,带领团队建立高效的筛选策略和验证方法,构建了全球领先的DNA编码化合物库筛选平台。

马钟尧 博士

 

马钟尧博士拥有上海交通大学生物学学士学位,美国佐治亚大学遗传学、细胞及发育生物学博士学位,从事胸腺细胞再编程机理和分化调控方向的研究。2021年加入药明康德,就职于HitS事业部中国研发中心,负责拓展DNA编码化合物库技术(DEL)的应用领域,开发DEL在新靶点和新场景下的筛选模式。

关于药明康德HitS事业部

药明康德HitS事业部为全球药物研发行业提供具有竞争力的一体化靶标到苗头化合物发现解决方案。本着以研究为首任,以客户为中心的宗旨,药明康德HitS事业部通过高质量和个性化的研发服务,助力客户提升苗头化合物开发效率,服务范围涵盖蛋白科学、抗体科学、DNA编码化合物库技术、生物物理学、结构生物学研究等领域。

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临床系列(九)

临床方案设计中估计目标的医学考量

 

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为推动药品注册技术标准与国际接轨,2021年1月21日,中国国家药品监督管理局发布公告,决定使用《E9(R1):临床试验中的估计目标与敏感性分析》国际人用药品注册技术协调会(ICH)指导原则。自公告发布之日起,12个月后启动的药物临床研究适用E9(R1)。因此现在新开展的临床试验,尤其是Ⅲ期临床试验,需要按照E9(R1)指导原则设计和执行。虽然之后CDE曾经举办和参与了一系列这一主题的培训,但由于很多从业人员缺乏相应的经验和背景知识,如何在方案设计中做好对应的调整仍面临着很大的挑战。

6月2日下午3点,我们特别邀请到了康德弘翼高级主任、医学事务部&药物安全部负责人赵亚鹏女士做客药明直播间,通过案例分析与大家分享估计目标和敏感性分析的医学角度考量。欢迎大家一同参与讨论!

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主题:临床方案设计中估计目标的医学考量

主讲人:

赵亚鹏 女士 康德弘翼高级主任、医学事务部&药物安全部负责人

时间:2022年6月2日,15:00 – 16:00

赵亚鹏 女士

 

赵亚鹏现任康德弘翼高级主任、医学事务部&药物安全部负责人。全面负责康德弘翼医学事务部的工作,着力于医学事务团队、临床药理学团队和医学撰写团队的能力建设。拥有13年的临床相关工作经验,擅长临床方案设计、研发策略制定、医学监查及药物安全等领域。赵亚鹏毕业于上海交通大学医学院,曾在上海市第一人民医院,多家国际化企业工作,担任过高级医学总监、住院医师和主治医生等职位。她将不断加强康德弘翼医学领域的专业能力,同时带领医学团队与各业务部门通力配合,为客户提供更专业高效的医学建议和服务。

关于康德弘翼

康德弘翼(WuXi Clinical),是药明康德的全资子公司,致力于为全球客户提供全方位的临床研究服务,包括药品、生物制品、医疗器械、体外诊断试剂等医药产品,涵盖BE (Bioequivalence) / I期至IV期的临床试验。通过严格的质量控制体系和专业团队的丰富经验,帮助创新性,突破性医药产品尽快上市和造福患者。公司已实现全球联合运营,员工规模达850+人,在上海、北京、广州、武汉、成都、长沙、西安、沈阳、中国台北、美国奥斯汀、美国圣地亚哥和澳大利亚悉尼,共12座城市设有办公室。

中国首款自研P-CAB替戈拉生片获批 罗欣药业“创仿结合”战略迎新里程碑

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本篇文章来源于微信公众号:药时代

发布者:haitao.zhao,转载请首先联系contact@drugtimes.cn获得授权

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