FDA授予胎盘来源的NK细胞疗法快速通道认定，用于治疗实体瘤

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本文首发自博雅干细胞

作者：江南大学墨忆

专家审核：江苏大学附属医院李晶教授

近日，新泽西州临床生物技术公司Celularity 宣布他们研发的人胎盘造血干细胞衍生的NK细胞疗法CYNK-001获得美国食品和药物管理局（FDA）的快速通道认证，用于治疗成年人多形性胶质母细胞瘤（GBM）[1，2] 。CYNK-001目前正被用于多项临床试验中，包括GBM的1期临床试验。

“这一称号是一个有意义的里程碑，这一疗法有潜力改善GBM患者的生活。”Celularity首席执行官和创始人Robert J. Hariri博士说。

CYNK-001是一种非基因修饰的、低温保存的、同种异体胎盘造血干细胞衍生的NK细胞疗法，目前正在研究用于治疗急性髓细胞性白血病、多发性骨髓瘤。与NK细胞一样，CYNK-001具有溶细胞活性，并且在肿瘤细胞周围时会分泌包括IFN-γ在内的免疫调节细胞因子。

CYNK-001的1期研究（CYNK001GBM01; NCT04489420）在患有复发性GBM的成人患者中进行，旨在确定CYNK-001的最大耐受剂量。

这些临床试验设置了静脉内给药组或肿瘤内给药组。在静脉内治疗组中，将进行淋巴切除化疗，然后输注CYNK-001细胞。静脉内给药组的起始剂量为1.2 x 10^9个细胞/剂量，肿瘤内给药组的起始积累为200 x 10^6个细胞/剂量（±50 x 10^6）。

图片来源：celularity官网

这些试验计划纳入36名患者，他们的Karnofsky行为状态评分≥60，器官功能适当且疾病可测量。主要终点是剂量限制性毒性和不良事件，次要终点包括总体缓解率、缓解持续时间、无进展生存期、进展时间和总体生存期。

“我们相信胎盘来源的细胞疗法的独特属性将使我们不仅能克服NK细胞增殖和持久性的挑战，而且与成人骨髓或外周血疗法相比，还能提高治疗的有效性。我们期待与FDA更加紧密地合作，以推进我们的临床试验，并最终为患有这种具有历史挑战性的疾病的患者带来新的潜在治疗选择。” Hariri补充说。

胎盘来源细胞被广泛用于多种疾病的治疗

近年来，胎盘来源细胞在临床治疗疾病中受到了广泛的关注。2020年，NK细胞疗法CYNK-001治疗新冠肺炎重症患者的新药临床试验申请（IND）就获得了FDA批准。

此外，基于胎盘干细胞的疗法也取得了很大的进展，并受到重视。自2000年，J. Jaroscak[3]首次报道了关于胎盘来源的干细胞后，胎盘干细胞就开始被科学研究广泛采用。并给多种疾病的治疗带来了全新思路。

例如，2019年发表的研究结果显示，未分化的胎盘间充质干细胞能够用于心脏移植手术材料，治疗小儿科心脏再生和修复。来自美国波士顿的研究团队证明，从胎盘的羊膜和绒毛膜中分离出的干细胞（pMSCs）能够分化成脂肪细胞、骨细胞等，具有多种分化潜能。而且pMSCs在心肌细胞分化诱导溶液的处理下，上调心肌细胞标志性蛋白的表达，能够分化成心肌细胞。

FDA授予胎盘来源的NK细胞疗法快速通道认定，用于治疗实体瘤

近年来，国内外报道的临床案例也证实了胎盘干细胞在治疗诸如脑中风、出生缺陷等疾病中能够发挥重要的作用。例如澳大利亚一位67岁的中分患者在中风24小时内接受胎盘羊膜干细胞注射治疗后，在第一阶段治疗后就有了明显的治疗效果，一些手部动作功能得到了恢复，并且核磁共振的结果显示，患者的脑组织并没有进一步受损。

目前，胎盘来源干细胞在治疗出生缺陷领域也取得了良好的结果。2018年澳大利亚的科研团队开展了一项世界首创性疗法，利用人类胎盘干细胞激活婴儿的肺部进行自我修复。如今，有越来越多的患有肺部疾病的早产儿加入了实验，虽然尚未治愈这种疾病但已初步证明这种治疗方式是可行的。

胎盘是宝贵的医学资源，值得珍惜

在国内，目前共13款间充质干细胞新药获得临床试验默示许可，其中不乏胎盘来源的干细胞。胎盘来源的干细胞及免疫细胞有望成为越来越多的疾病治疗的新选择。

胎盘有“干细胞宝库”之称，是宝贵的生命资源。随着临床研究的进展，基于胎盘细胞的治疗产品已经离市场越来越近了，有些已经进入了上市前的关键试验阶段。这类治疗产品有具体的适应症，未来将以更明确的形式造福人类。

随着科学的发展，胎盘细胞会给人类医学带来巨大的发展空间。正如著名的未来学家、奇点大学创始人彼得.戴曼迪斯所述，丢弃胎盘就等于丢弃了宝贵的医学资源！

【参考资料】

[1]http://biotechgate.com/web/cms/index.php/company_news_article.html?news_id=23707851k%24Sn2qevMubVxfg&page_id=?next=1

[2]https://www.targetedonc.com/view/fda-grants-nk-cell-therapy-fast-track-designation-for-recurrent-gbm

[3]Preliminary characterization of the surface staining of placental derivedadherent cells: a potential new source of stroma for umbilical cord blood (ucb)expansion