中美联合,攻坚NASH

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拓臻生物舒楚天博士受邀于“2019NASH新药研发专题讨论会”上发表演讲

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2019年3月29日到30日,上海。由药时代主办的“NASH新药研发专题讨论会于上海召开,超过300名制药界、投资界人士参会。其中国内脂肪肝领域医学专家、多家NASH领域代表性企业在大会上就NASH药物研发不同方面的问题发表演讲并进行讨论。上海拓臻生物科技有限公司化学生产控制(CMC)负责人舒楚天博士受邀于大会发表了主题为“中美联合,攻坚NASH”的演讲。

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舒楚天博士在NASH研讨会上作分享

非酒精性脂肪性肝炎(NASH)是近年来医药研发领域新的研究热点,目前全球范围内尚无药物获批用于治疗NASH。而在当今全球化时代,新药的研发就像是一场全球性的竞技比赛,既要拼速度,又要拼质量。2018年7月10日,国家药品监督管理局(原CFDA,现NMPA)发布了《接受药品境外临床试验数据的技术指导原则》,这意味着使用合理的境外早期临床试验数据用于在中国开展注册临床试验的申请成为可能,这将成为很多国内外企业进行联手合作的推动器,也可能促使更多企业采用中外同步开发的研发策略。拓臻生物即是这样一家团队跨越太平洋,正积极实施中美团队合作的药物研发企业。中外合作契机为很多药物研发企业带来很大机遇的同时,也会带来相应的挑战。舒楚天博士在此次NASH研讨会上分享了拓臻在NASH领域的总体研发策略及他对中美合作的机遇与挑战的看法。

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舒楚天博士在NASH研讨会上作分享

舒博士提到,NASH的药物研发有其特殊性。该疾病进展缓慢,非紧急治疗需求,但其远期危害大,社会负担重,这对药物的安全性和有效性提出了更高要求,同时该领域药物临床试验所需要的治疗及观察时间相对较长(FDA指导原则要求NASH的IIb/III期临床试验需要12-18个月),也需要积极探索联合治疗以争取获得更优的安全性和有效性。中美两地联合进行药物研发有利于优势互补、资源整合,策略恰当可能会加快研发进程。美国的临床前及早期临床开发阶段具有速度优势,而中国庞大的未被满足的医疗需求有利于中后期临床研发。在美国尽快取得早期临床数据后再启动下一阶段包括中国在内的国际多中心试验,能够把中美优势有效结合起来。而药物的联合治疗,合适的化合物及剂量组合是关键。拓臻具有多项NASH资产,针对不同靶点及疾病发展的不同阶段,可以利用自身资产早期探索联合治疗。而组合疗法可以单药联用,也可以使用固定剂量复方,这些也都会给CMC的工作带来很大技术挑战,也期待通过CMC的创新来满足研发和临床需求。当然,中美两个团队存在一定的语言、文化、行业法规差异、工作时差等,初期可能会给合作带来的一定的挑战,不过随着团队的不断磨合努力和紧密沟通,都使合作愈发顺畅高效。

 

此次研讨会上,魏来教授牛俊奇教授等国内著名的肝脏疾病临床专家等也做了演讲,介绍了“NASH的异质性以及对临床试验的考虑脂肪肝药物评价的生物学标志物等问题,还有多家从事NASH领域研究的企业及代表参会并发表演讲。

关于非酒精性脂肪性肝炎(NASH

非酒精性脂肪性肝炎(NASH),是非酒精性脂肪性肝病NAFLD)的重症类型,从病理组织学上主要表现为肝脏脂肪变性、肝细胞气球样变及炎症,可以进展为肝纤维化肝硬化或者肝癌,NASH与肥胖、二型糖尿病、代谢综合征等互为风险因素。2018年,魏来教授(原北大人民医院,现清华长庚医院)所参与并发表的一项包含中、法、德、意、日、西班牙、英国和美国在内的八个国家在内的研究报道1中,预测从2016年到2030年,NASH总体患病率将增长15-56%,而肝脏相关的死亡率及进展期肝病则随着年龄和人口的增加,增长率超过两倍;仅在中国,NASH人群到2030年预计会有48%的急剧增长,超过四千八百万,约占NAFLD人群的15%,其中由NASH导致的进展期肝纤维化约占16.5%。而在美国,预计到2020年NASH便会成为肝移植的首要病因2。相关结论在一些国内区域性的针对NAFLD的流行病学研究也得以印证,吉林大学第一医院牛俊奇教授团队在2017年报道了吉林地区在6年间NAFLD的患病率由不足16%上升至超过44%3,此外,上海等华东地区、香港等地NAFLD患病率也高达43.3%(2016年),27%(2012年)4

关于Terns Pharmaceuticals

Terns Pharmaceuticals是一家处于临床阶段的全球性生物制药公司,专注于慢性肝病和癌症药物的研发,在加州圣马特奥(Terns Pharmaceuticals, Inc.)和中国上海(上海拓臻生物科技有限公司 Terns China Biotechnology)设有总部。公司正在通过多种模式推进一系列小分子候选药物的研发,用于治疗非酒精性脂肪性肝炎(NASH)和癌症。 Terns利用其在疾病生物学,药物化学和临床开发领域的世界级专业能力,致力于为中国和其他全球市场的患者带来富有前景的全新疗法。

欲了解进一步信息,请访问www.ternspharma.comwww.ternspharma.com.cn

参考文献

1. Chris Estes,Lai Wei,et al. Modeling NAFLD disease burden in China, France,Germany, Italy, Japan, Spain, United Kingdom, and United States for the period 2016–2030,Journal of Hepatology (2018), doi: https://doi.org/10.1016/j.jhep.2018.05.036

2.Michael H. et al. Nonalcoholic steatohepatitis histopathology basics within a broader context. Surgical Pathology 11 (2018) 267–285

3.Jing Wu, Junqi Niu, et al. Six-year changes in the prevalence of obesity and obesity-related diseases in Northeastern China from 2007 to 2013. Scientific Reports | 7:41518 | DOI: 10.1038/srep41518

4.Jang-Gao Fan, Journal of Gastroenterology and Hepatology 2013; 28 (Suppl. 1): 11–17

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