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“令人遗憾的是，在近期完成的NIDO-361全球2期临床试验中，这款候选药物未能达到预期疗效。经过慎重评估，我们不得不终止该管线的研发。这个决定令全体团队深感痛心，因为我们深知这不仅关乎科学探索，更承载着万千患者家庭的殷切期待。公司将于2026年初正式停止运营。”——Nido Biosciences首席执行官Springhorn在Linkedin的公开信中遗憾写道。

截图来源：Linkedin

2026年伊始，Nido Biosciences大概率成为了首家倒闭的Biotech。

Nido成立于2020年，由风投公司5AM Ventures孵化。2023年正式亮相，并宣布完成总计1.09亿美元的种子轮、A轮和B轮融资，投资方包括礼来、Bioluminescence Ventures等。

该公司致力于开发创新小分子疗法治疗CNS疾病，其核心资产NIDO-361，就是一种创新小分子，它能够与雄激素受体上的一个独特部位结合，并纠正转录调控紊乱，以用于治疗脊髓延髓肌萎缩症（SBMA，也称肯尼迪病）。

肯尼迪病是由美国医生WilliamR.Kenndey于1968年首次报道，因此得名。该病是一种X连锁隐性遗传的神经系统变性病，致病基因是位于染色体Xq11-12上的雄激素受体AR基因第1号外显子CAG重复序列异常扩增，属于多聚谷氨酰胺疾病。

与其他X连锁遗传病一样，该病多见于成年男性，女性多为致病基因携带者，报道的发病率约为1-2.5/10万。虽然十分罕见，但此病却为患者带来了极大的痛苦，严重的可能会导致患者死亡。

目前，临床上多是对症治疗，如痛性痉挛者：可选用替扎尼定、巴氯芬；吞咽困难者致营养不良者：可行经皮内镜胃造瘘术等。至于有效对因手段却很是缺乏，潜在靶点治疗药物正在研究中：促黄体激素释放激素类似物亮丙瑞林，以及一些新药如热休克蛋白诱导剂、组蛋白去乙酰化酶、ASC-J9等。

相较之下，彼时的NIDO-361颇具潜力。2023年底，Nido公布该药的1期研究数据显示（N=64），NIDO-361单剂量或多剂量给药总体上是安全的，耐受性良好，没有严重的治疗突发不良事件（TEAE）。同时，Nido宣布完成了一项正在进行的观察性研究中SBMA患者的中期分析，使用基线后6个月和12个月的可用数据进行的中期分析产生了支持肌肉MRI测量与疾病进展测量相关这一假设的结果。

2024年初，Nido还被行业知名媒体BioSpace评为“2024年最具潜力下一代生物新锐”之一，位列榜单第五名。本该一切向好的Nido，在亮相仅2年后却因NIDO-361的二期临床数据失败后，只能宣布遗憾离场。

值得一提的是，Nido并非仅有NIDO-361一条管线，该公司还利用基于人类细胞系的功能基因组学发现平台，通过“量身定制“的筛选手段来发现多种神经肌肉和神经退行性疾病的创新靶点，最初将聚焦于肌萎缩侧索硬化（ALS）和额颞叶痴呆（FTD）。

如今快速倒闭，或许是平台技术没得到验证，没有其他管线作为出路。

参考资料：

1.Linkedin

2.[清华长庚科普]2023年”世界罕病日”系列科普|(四)Kennedy’s Disease(肯尼迪病)

3.肯尼迪病口服药物最近进展（罕见病信息网）

4.https://www.fiercebiotech.com/biotech/neuro-biotech-nido-closes-after-phase-2-study-fails-move-needle-rare-disease

5.其他公开资料

2026-01-04

2026-01-04

2025-12-31

2025-12-31

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